Se aplica CRISPR en el ser humano para tratar enfermedades genéticas.

6/03/2020.

Se aplica por primera vez la secuencia CRISPR en el ser humano para el tratamiento de enfermedades.

Recientemente se estuvo experimentando con la secuencia CRISPR que presentan una serie de bacterias como mecanismo de defensa ante agentes como virus. Esta herramienta combinada con el gen Cas9 es capaz de modificar secuencias genéticas a favor del individuo para combatir el ADN del agente invasor y los humanos podemos remplazar genes o producir mutaciones con ello.

bacteria ante la amenaza de unos fagos.

Hasta ahora se había aplicado en células de forma aislada y su estudio se orientaba a la cura del cáncer, pero se ha logrado aplicar la secuencia en un organismo humano sin la extracción de tejido celular.

Desarrollo de la técnica para el tratamiento de enfermedades congénitas.

La amaurosis congénita de Leber es un tipo de enfermedad congénita que produce cegera y afecta principalmente a los niños. Es irreversible pero se ha ideado una forma de reactivar las células fotorreceptores  del retina de las personas afectadas de modo que se pueda combatir el gen maligno CEP290. En los laboratorios se han manipulado los genomas de una serie de virus incorporando los mecanismos de edición genética mencionados con anterioridad. Dichos virus han sido inyectados a posteriori en la retina con el fin de que infecten las células con los genes y pueda reducirse la ceguera y anular el gen.

Aunque no se sabe si el tratamiento funcionará correctamente, es un gran logro en la medicina genética y molecular.

Esquema del ojo humano y su estructura interna y una ilustración de CEP290.

https://www.abc.es/ciencia/abci-inyectan-primera-herramienta-crispr-cuerpo-humano-202003052017_noticia.html